目前已能單獨應用化療治愈絨毛膜上皮癌、睪丸精原細胞瘤、Burkitt淋巴瘤、急性淋巴細胞白血病等。對某些腫瘤可獲得長期緩解，如顆粒細胞白血病、霍奇金病、腎母細胞瘤、乳癌等。化療藥物只能殺滅一定百分比的腫瘤細胞。多類藥物的合理應用是控制復發的可能途徑。

（1）藥物分類

①按作用原理分類

1）細胞毒素類藥物：烷化劑類，由其氮芥基團作用于DNA和RNA、酶、蛋白質，導致細胞死亡，如環磷酰胺、氮芥、卡氮芥、馬利蘭、氯乙環己亞硝脲等。

2）抗代謝類藥：對核酸代謝物與酶結合反應有相互競爭作用，影響與阻斷核酸的合成。如5－氟尿嘧啶、氨甲蝶呤、阿糖胞苷等。

3）抗生素類：有抗腫瘤作用的如絲裂霉素、阿霉素、爭光霉素、更生霉素等。

4）生物堿類：主要干擾細胞內紡錘體的形成，使細胞停留在有絲分裂中期。常用的有長春新堿、喜樹堿、秋水仙堿等。

5）激素類：能改變內環境，進而影響腫瘤生長，有的能增強機體對腫瘤侵害的抵抗力。常用的有己烯雌酚、黃體酮、丙酸睪丸酮、甲狀腺素、強的松及地塞米松等。

6）其他：不屬于以上諸類的化療藥物，如甲基芐肼、順鉑、抗癌銻等。

②根據藥物對細胞周期作用分類

1）細胞周期非特異性藥物：對增殖或非增殖細胞均有作用，如氮芥類及抗生素類。

2）細胞周期特異性藥物：作用于細胞增殖的整個或大部分周期時相，如5－氟尿嘧啶等抗代謝類藥物。

3）細胞周期時相特異藥物：選擇性作用于某一時相，如阿糖胞苷、羥基脲抑制S期，長春新堿對M期的抑制作用。

（2）給藥方式

抗癌藥的用法一般是靜脈點滴或注射、口服、肌肉注射等全身性用藥。為了增高藥物在腫瘤局部的濃度，可做腫瘤內注射、腔內注射、局部涂抹、動脈內灌注或局部灌流。介入治療為經動脈定位插管或栓塞加化療。在介入治療腫瘤縮小后可手術切除，或多次治療使腫瘤得以控制或緩解。

靜脈給藥的劑量與時間可有不同方法。大劑量沖擊治療量大，間隔時間長（如3～4周一次），毒性較著。中劑量間斷治療為目前較常用者，每周1～2次，4～5周為一療程。小劑量維持每日或隔日一次。聯合用藥為應用不同作用的類別藥物，以提高療效，減輕副反應，可同時投藥或序貫投藥。

（3）化療副反應

因為抗癌藥對正常細胞也有一定的影響，尤其是生長增殖的正常細胞，所以用藥后可能出現各種不良反應。常見的有：

①白細胞、血小板減少。

②消化道反應為惡心、嘔吐、腹瀉、口腔潰瘍等。

③毛發脫落。

④血尿。

⑤免疫能力降低，容易并發細菌或真菌感染。