醫學老師從不同視角詮釋轉化醫學的作用
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在北京協和醫院日前召開的轉化醫學中心成立大會上，衛生部部長陳竺指出，現代醫學是集現代科學、工程技術、社會科學和人文關懷等于一體的復合學科。現代醫學發展歷史表明，未來醫學的突破性進展有賴于與其他學科的交叉、結合。因此，醫學將更加重視環境、社會、心理、工程、生物醫學模式，更加重視整體醫學觀和有關復雜系統的研究。轉化醫學正是在這樣的背景下產生的。本版話題刊登4位著名醫學老師從不同視角、不同層面詮釋轉化醫學的作用。
基因組研究與轉化醫學
中國科學院院士 強伯勤
人類基因組的全序列測定已經完成，之后的任務是識別人體內所有基因的結構與功能，解讀包括非編碼序列在內的人類遺傳物質的全部信息;檢測人類基因組序列多態性，認識遺傳變異及其與疾病易感性的關系。
中國自1999年底參與國際人類基因組測序計劃，承擔了3號染色體短臂約30Mb長度的測序任務，相當于全基因組的1%。通過團結合作，出色完成了任務，同時建成了我國的基因組研究平臺。之后，我國參加了國際人類基因組單體型圖譜(HapMap)合作計劃。在2005年公布的單體型圖譜中，中國完成了10%的任務。2008年11月我國深圳華大基因組研究院在《自然》雜志上公布了一位國人的全基因組序列。
10余年來，在國家“863”、“973”等科研計劃的支持下，我們應用基因組研究技術，在單基因遺傳病致病基因研究中取得了一大批成果;近幾年，正在積極開展復雜性狀的疾病的全基因組關聯分析(GWAS)，即在全基因組范圍內開展多中心、大樣本、反復驗證的基因與疾病的關聯分析，尋找與疾病相關的易感基因，為疾病的風險評估、個性化防治提供依據。我國科學家已在精神分裂癥、鼻咽癌、高血壓、冠心病、銀屑病等GWAS研究中，發表了一批高水平的學術論文。
隨著基因組學的發展，醫學研究模式發生了變化：從經典的序列測定到高通量測序及基因功能分析，從基因組學到蛋白質組學、代謝組學，從“組學”到系統生物學研究。在這樣的轉變過程中，基因組研究使我們能夠從基因組的表型認識人體生理、病理過程中疾病發生、發展規律的本質，有可能從系統、整體的角度解決醫學問題。基于基因組的轉化醫學是推動醫學發展、藥物研發和健康促進的一個引擎。轉化醫學不僅提出了一個理念，更重要的，它提供了一個合作的平臺。
在轉化平臺精誠合作
北京協和醫院教授 陳 杰
在協和，轉化醫學的概念不是新近提出的，北京協和醫院從建院之初就是轉化醫院的原型，這里不僅是醫院和醫學院的統一，還是臨床和基礎的統一。科學和醫學實踐的有機結合，使協和醫院和協和醫學院成為轉化醫學的搖籃。
應該說協和醫院從建院開始就秉承了轉化醫學的概念，從臨床中發現問題，再用基礎研究的方法去解決問題。臨床實踐和基礎理論緊密結合，是協和始終秉承的方針，我們近90年的道路都是從這個理念過來的。
從協和教學看，1917年招生伊始就設立了八年學制，前三年預科都在北大、清華等一流院校進行，學生們接受到的是頂尖的自然科學培訓，為轉化醫學人才培養奠定了基礎。
從歷史上看，協和不乏轉化醫學成果。老協和的很多教授既是臨床主任，又是基礎主任。吳憲、劉士豪就是很好的例子。劉士豪通過大量研究，在科學雜志(Science)上發表文章，在世界上第一次提出骨營養不良這種病名，并且被沿用至今。
回到協和的今天，我們也具有一定轉化醫學的優勢。首先，協和是全國病種和病源最多的醫院之一。我們每年門診量200多萬人次，有5萬多位住院病人，每年的血樣有60多萬份，外科標本4萬多份。其次，協和體檢中心每年有6萬多名體檢人數，可作為正常對照組開展研究。第三，協和的病案貴為“協和三寶”之一，保存非常完整;協和臨床藥理研究在全國領先，去年有25個專業獲得SFDA的批準，在研試驗達到131項。
協和成立轉化醫學中心后，初步計劃是從這幾個方面做強做大——藥物研發、生物標志物、干細胞和新病原的檢測。在醫院和基礎所、藥物所、病原所等密切合作的基礎上，還將不斷整合全國的資源。協和轉化醫學中心將給大家提供一個合作和開放的平臺，我們在這個平臺上認真合作，共創未來，使患者受益。
為健康中國加快創新
中國工程院院士 巴德年
我國已和日本、澳大利亞、俄羅斯等國一樣，成為世界上生育率最低的國家之一，20年后中國最重要的勞動力階層、青少年階層明顯不足。這對中華民族的繁衍、健康和發展將會帶來嚴重問題。我提倡有一個“中國人口2020，2030”，甚至“2050”，確保中國人口數量適中，人口結構合理。
我國提前進入老齡化社會。老齡化將帶來諸多疾病、嚴重的衛生資源消耗等問題，加上新發、突發傳染病危險，青少年不容樂觀的衛生狀況，這使我們要肩負的責任很重大。
長期以來，患者患病后并未受到關注，多是進展到一定程度后才到醫院就醫。其實，醫生只重視醫治傷病是不夠的，醫學還有一個重要的任務，那就是應該提高人們的生活質量和健康水平。
幸好我們意識到了這個問題。開展轉化醫學研究，既致力于促進實驗室基礎研究成果的轉化，又致力于促進臨床研究成果早日進入臨床工作，可以促進醫學事業的發展。在這方面，我們已有一些成功的典型例子。
在這樣一個時代，我們應該有新的思想、新的理念，開創新的方法和途徑。我特別提倡，基礎和臨床、醫學和藥學，甚至醫學和工學應該密切合作;應該創造屬于我們自己的、有利于中華民族繁衍、健康和發展的新醫學，為我們人類作出更大的貢獻。
腫瘤轉化醫學的思路
中國科學院院士 曾益新
我想結合我們課題組的研究談一談腫瘤學轉化醫學的思路。
一方面靶點治療確實是整個腫瘤治療中的一大進步，但是，同時也提出一個非常大的問題：怎樣找到合適的病人，在合適的時間，給合適的藥物?腫瘤是一個系統性疾病，是一個全身性的疾病，必須對多個細胞傳導通路進行阻斷才能取得好的效果。我們必須找出準確的分子標志物進行藥物的選擇，同時治療中還要考慮到病人的免疫狀態、心理狀態、內分泌狀態、血液系統等。只有用多系統的方法，才可能讓治療效果有一個大的進步。就像陳竺部長所說的，我們不僅要發展一些新的基礎理論并轉化到臨床為病人服務，同時我們在臨床實踐過程中，也會提出很多問題，并把這些問題帶到實驗室進行研究后，再回到臨床，為病人服務。這是一個互動的結果，這方面如果做得好、組織得好，可以實現一個互相促進的雙贏局面。
除此之外,目前從臨床角度來看,主要問題還有如何實現一級預防、如何鑒定腫瘤高危人群、如何提高腫瘤的早診率等問題。
中國病例很多，這是我們的優勢。“十一五”期間“863”支持的一個重大課題就是“重大疾病的分子分型和個體化治療”，這是國際上非常重視的轉化研究方向。項目啟動以來，我們組建了各病種的臨床研究隊伍，開始用SOP標準程序收集標本，規范化地儲存，并有完整的臨床病例影像診斷資料，再結合實驗室技術研究的基因和蛋白等信息，目的就是對該疾病的風險進行預測，制定分子分型標準，然后設計出個體化治療方案。
要加強轉化研究，必須要重視臨床研究。我們走訪了一些國際一流的醫院，他們的院長向我們介紹時，都強調診療規范的制定、新病人入組臨床實驗的比例。為什么他們都這么看重臨床研究?因為只有開展臨床試驗研究，才能有資格制定診療規范。診療規范的制訂是一個醫院地位的象征;而診療規范的制訂一定來源于臨床研究結果所提供的證據。同時，臨床研究也是承接轉化研究的出口。
另一個轉化研究的重要支撐平臺就是標本庫的建立，這是轉化研究的基礎工程。標本應該包括治療前中后的血及其他體液標本，配對的組織標本。有了高質量的標本庫，還要有每個病人準確、長期的隨訪資料，這些將對轉化研究的開展具有極其重要的意義。
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